257 Utprøvende behandling / Behandling med legemidler utenfor godkjent indikasjon, off label (REV 015, REV 018, REV 033, REV 091)

Øyvind Palm

Læringsmål REV 015, REV 018, REV 033, REV 091

Innledning

Utviklingen går i retning av at vi bruker nye medikamenter og behandler på indikasjoner som ikke har like godt dokumentert sikkerhet og effekt som de godkjente legemidler og velprøvde behandlingsindikasjoner. Hensikten med bruk av legemidler utenfor godkjent indikasjon kan være forskning, men også persontilpasset behandling ved diagnoser og problemstillinger som ikke omfattes av godkjente legemidler eller indikasjoner. I revmatologi gjelder dette ofte for systemiske bindevevssykdommer, vaskulitt og revmatiske sykdommer hos barn som er sjeldne, ofte komplekse tilstander som har høyst individuelle forløp.

Bruk av utprøvende behandling reguleres av Pasientrettighetsloven, kapittel 3, regjeringens stortingsmelding Meld St. 10 (2012-2013)  og av Helsedirektoratets Nasjonal Veileder om Utprøvende behandling

Definisjon av utprøvende behandling

Prinsipper for medisinsk utprøvende behandling er nedfelt i regjeringens stortingsmelding Meld St. 10 (2012-2013). Denne definerer utprøvende behandling som all behandling der effekt, risiko og bivirkninger ikke er tilstrekkelig dokumentert til at behandlingen kan inngå i det ordinære behandlingstilbudet. Dokumentet presiserer at definisjonen også dekker udokumentert behandling som gis utenfor kliniske studier.

Nasjonal veileder for utprøvende behandling (5. nov 2019)

Utprøvende behandling gjelder både legemidler uten markedsføringstillatelse (på registreringsfritak) og godkjente legemidler som brukes utenfor godkjent indikasjon.

Nasjonal Veileder om Utprøvende behandling som er utarbeidet og publisert av Helsedirektoratet nevner eksempler på utprøvende behandling:

  • Pasienter som ikke tilfredsstiller inklusjonskriteriene for deltakelse i en studie
  • Få pasienter, for eksempel ved sjeldne tilstander eller innen pediatri
  • Pasienter med en alvorlig livsforkortende sykdom (for kort tid, skreddersydde og komplekse behandlingsregimer)
  • Pasienter behandles med en kombinasjon av etablert og utprøvende behandling
I veilederen setter Helsedirektoratet krav til både den enkelte helsearbeider og til institusjoner.

Den enkelte (behandlende leger) skal vurdere om det finnes relevante klinisk studier for det utprøvende medikamentet, andre behandlinger med bedre dokumentasjon, sikkerheten og forventet effekt, samt hva slags oppfølging en vil tilby.

Virksomheten (sykehuset) bør ha systemer for å samle, analysere og tilgjengeliggjøre informasjon om/data om nytte og risiko av utprøvende behandling for enkeltpasienter (sterk anbefaling). For å sammenstille informasjon fra enkeltpasienter om den utprøvende behandlingens effekt og sikkerhet kan for eksempel lokale, regionale eller nasjonale kvalitetsregistre brukes. Veilederen nevner det revmatologiske MEDUB (register for utprøvende behandling) som eksempel på eksisterende register (sammen med Norsk MS-register og biobank og KREMT (Kreftregisterets meldetjeneste for legemiddelbruk).

Lov om pasientrettigheter § 3-2.

Lovverket sikrer gjennom pasientrettighetsloven, at pasientene har rett på tilpasset informasjon som gjør at de kan ta del i valg av behandling. Helsedirektoratet anser at ved utprøvende behandling er slik informasjon spesielt viktig.

Pasientrettighetsloven: Pasienten skal ha den informasjon som er nødvendig for å få innsikt i sin helsetilstand og innholdet i helsehjelpen. Pasienten skal også informeres om mulige risikoer og bivirkninger.

Helsedirektoratet utdyper: Før slik behandling eventuelt tilbys, er informasjon til pasienten og samtykke viktig, se kapittel om krav til informasjon og samtykke ved utprøvende behandling. Kravene til informasjon og samtykke skjerpes ved utprøvende behandling.

Pasientrettighetsloven beskriver også pasientenes rett til å medvirke til behandlingsvalg, noe som forutsetter at tilstrekkelig informasjon er gitt: Pasient eller bruker har rett til å medvirke ved gjennomføring av helse- og omsorgstjenester. Pasient eller bruker har blant annet rett til å medvirke ved valg mellom tilgjengelige og forsvarlige tjenesteformer og undersøkelses- og behandlingsmetoder. Medvirkningens form skal tilpasses den enkeltes evne til å gi og motta informasjon. Barn som er i stand til å danne seg egne synspunkter, skal gis informasjon og høres. Det skal legges vekt på hva barnet mener, i samsvar med barnets alder og modenhet

Referanser

Helsedirektoratet (om utprøvende behandling)

Nasjonal Veileder om utprøvende behandling

License

Grans Kompendium i Revmatologi for leger i spesialistutdanning Copyright © 2021 by Øyvind Palm. All Rights Reserved.

Share This Book